前沿研究︱基於軟骨細胞外基質微載體構建軟骨類器官，通過免疫調節促進關節軟骨再生
2025-07-31
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新聞
專注創新性的3D細胞技術產品與服務
詳情
以下文章來源於成體幹細胞國家地方實驗室（公眾號）
2024年4月2日是第17個世界孤獨症關注日，主題為「全生涯服務，全方位關愛」。
01
什麼是孤獨症？
孤獨症譜系障礙（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大類具有生物基礎的發育障礙疾病。
它既包括韦德国际熟知的孤獨症，也包括了阿斯伯格症、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發育障礙等病症。
國內外流行病學研究顯示，孤獨症的患病率逐年增長，已逐漸成為常見病。
圖片來源：tacanow.org
2023年3月，美國CDC發佈：每36名8歲兒童中就有一名（2.76%）被確認患有孤獨症譜系障礙。
根據2019年出版的《中國自閉症教育康復行業發展狀況報告Ⅲ》的數據統計，我國孤獨症人士數量超過1000萬，孤獨症兒童數量超過200萬。
02
孤獨症的幹細胞研究
近年來，幹細胞逐漸成為生物醫學的研究熱點。
由於神經系統受損後羸弱的再生能力，眾多專家把希望的目光投向了幹細胞。涉及的疾病中，也包括孤獨症。
以下是一些相關研究，普遍有較好結果，說明幹細胞能發揮一定作用。
中國-臍血單個核細胞+臍帶間充質幹細胞
山東省交通醫院呂涌濤等，42名患者
該研究發現，單獨用臍血單個核細胞，或聯合臍帶間充質幹細胞治療孤獨症均有顯著療效。總有效率達70%以上，明顯高於對照組的傳統康復訓練治療。
印度-骨髓間充質幹細胞
Sharma等人，32名3-33歲患者
研究者在臨床總體印象量表（CGI-I）和印度孤獨症評估量表（ISAA）觀察到統計學顯著性改善。
烏克蘭-胚胎幹細胞
Bradstreet 等人，45名3-15歲患兒
在治療後半年和一年隨訪時，患者孤獨症治療評估量表（ATEC）和孤獨症行為量表（ABC）的感官、語言、社交及整體健康領域均有改善。
美國-自體臍帶血
Kurtzberg等人，180名2-7歲患兒
研究發現，無智力殘疾的亞組顯示出語言交流的改善，更強的專注力和腦電活動。
美國-臍帶間充質幹細胞
Kurtzberg等人，12名4-9歲患兒
研究結果顯示，50%的患者在文蘭適應行為量表（VABS）、普遍性發育障礙行為量表（PDDBI）和臨床總體印象量表（CGI）中至少有2項有改善，33%的患者全部改善。
03
孤獨症的幹細胞案例
幹細胞治療孤獨症，也有一些成功的案例被報道。
Blake
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在接受第一次治療的四個月後，Blake的父母發現了他的改變：
Blake可以和別人進行完整的對話，在社交方面也更加活躍。
他的異常行為減少，不管是攻擊行為，還是對某種事物刻板而重複的痴迷。
Sarah
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在不到一年的時間裏，Sarah的語言能力從2-3個單詞組成的短句，發展為16個單詞組成的長句，她在紙上的塗鴉也變成了精緻的花朵圖像。
此外，她發脾氣的次數急劇下降，社交能力評估顯示她「非常出色」。
Levi
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為期一年的臨床試驗中，Motsnyy夫婦見證了Levi不可思議的變化。
如今，他不僅可以像正常孩子一樣與人溝通，還積極參與人際交往，收穫更多歡樂。
Gracie
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在父母的眼中，女兒Gracie的蛻變似乎是在治療半年後開始的，並一直持續到現在。
父親最喜歡的，是她不再迴避，而是樂於擁抱。
母親說：「她變得更好了，韦德国际為此而感激。」
Kurzberg
教授
以上這些故事幾乎都與一個人有關——杜克大學的Kurzberg教授，她與孤獨症有着不解之緣。早在大學勤工助學時，她就開始幫助孤獨症兒童。
她認為幹細胞在孤獨症治療中的前景很有希望。除了臍帶血，她的團隊也開始探索臍帶等幹細胞的應用。
同時她還認為，幹細胞的治療也依賴於孤獨症的早期診斷，越早治療，效果越好。
- end -
策劃 / 觀Sir
校對 / 灝哥
排版 / 時光深巷
題圖：pixabay
參考資料：
1.《中國自閉症教育康復行業發展狀況報告Ⅲ》
2. Siniscalco D, Kannan S, etc. Stem cell therapy in autism: recent insights. Stem Cells Cloning. 2018 Oct 23;11:55-67.
3. Dawson G, Sun JM, Baker J, Carpenter K, Compton S, Deaver M, Franz L, Heilbron N, Herold B, Horrigan J, Howard J, Kosinski A, Major S, Murias M, Page K, Prasad VK, Sabatos-DeVito M, Sanfilippo F, Sikich L, Simmons R, Song A, Vermeer S, Waters-Pick B, Troy J, Kurtzberg J. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020 Jul;222:164-173.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.03.011. Epub 2020 May 19. PMID: 32444220.
4. Sun JM, Dawson G, Franz L, Howard J, McLaughlin C, Kistler B, Waters-Pick B, Meadows N, Troy J, Kurtzberg J. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020 Oct;9(10):1137-1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434. Epub 2020 Jun 12. PMID: 32531111; PMCID: PMC7519773.
5. 其餘見延伸連結
- End -
免責聲明：成體幹細胞國家地方實驗室內容團隊專注介紹全球細胞科技研究進展。本文僅作信息交流之目的，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
【關於韦德国际生物】
北京韦德国际生物科技有限公司成立於2018年，由清華大學醫學院杜亞楠教授科研團隊領銜創建，清華大學參股共建。核心技術源於清華大學科技成果轉化，並憑藉此項技術榮登中國科協「科創中國」先導技術榜。作為國家級高新技術企業、國家級專精特新「小巨人」企業、潛在獨角獸企業，更獲得國家科技部多項重點研發專項支持。
作為高質量三維細胞製造專家，韦德国际生物提供基於3D微載體的一站式定製化細胞規模化擴增整體解決方案，打造了原創3D細胞智造平台，實現規模化、自動化、智能化、密閉式的細胞藥物及其衍生品生產製備，以此幫助全球客戶建立最為先進的細胞藥物生產線。在開創【百億量級】幹細胞製備工藝管線後，加速向【千億量級】進發，致力於以3D細胞規模化智造技術賦能細胞與基因治療產業，惠及更多患者。
韦德国际生物的產品與服務，已廣泛應用於基因與細胞治療、細胞外囊泡、疫苗及蛋白產品等生產的上游工藝開發。同時，在再生醫學、類器官與食品科技（細胞培養肉等）領域也具有廣泛應用前景。並且，目前已助力多家細胞與基因治療企業進行IND申報。
韦德国际生物擁有5000平米的研發與轉化平台，其中包括1000餘平的以3D細胞智造及微組織再生醫學治療產品為核心的CDMO服務平台；以及4000平米的GMP生產平台，並新建了1200L微載體生產線。此外還在上海設有2000餘平的國際合作與技術應用中心，以技術創新持續融入全球生物產業新業態。
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