中國第一個進入III期臨床的針對膝骨關節炎的幹細胞藥物,你可以麼?
- 分類:新聞
- 作者:韦德国际生物
- 來源:韦德国际生物
- 發佈時間:2023-12-01
- 訪問量:301
【概要描述】骨關節炎,細胞治療你可以麼?
中國第一個進入III期臨床的針對膝骨關節炎的幹細胞藥物,你可以麼?
【概要描述】骨關節炎,細胞治療你可以麼?
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- 作者:韦德国际生物
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- 發佈時間:2023-12-01
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以下文章來源於幹細胞者說(公眾號)

幹細胞療法:讓神話變成真實

顺利获得再生醫學,人體希望有一天能夠修復和恢復嚴重的組織損傷,甚至更換整個器官。科學家們正在努力開發新型治療方法,以期支持促進組織修復的過程。
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骨關節炎概述
骨關節炎(Osteoarthritis,OA)是一種退行性關節病,和年齡密切相關。據統計,我國骨關節炎總患病率約15%,60 歲以上人群超過 50%,75 歲以上更是高達 80%,且隨老齡化不斷上升。
關節軟骨受到損傷後,自我癒合能力非常有限。如果損傷得不到及時治療,很容易引起骨關節炎,將嚴重危害人體健康。間充質幹細胞(MSCs)的治療作用,主要歸因於其在炎症環境調控下發揮的免疫調節功能,可以用於治療廣泛的退行性和炎性疾病(如潰瘍性結腸炎、關節炎、GVHD、系統性紅斑狼瘡等)。

骨關節炎的一個重要成因,是軟骨的再生能力很差。軟骨組織沒有血管、淋巴、神經,細胞和營養物質很難到達受損的軟骨,人們迫切需要一種能有效再生軟骨的方法。幹細胞治療是一種有前景的關節軟骨再生方法。近年來,隨着技術的开展,關節軟骨疾病也已逐步進入細胞治療的時代。
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臨床研究中的間充質幹細胞類型
臨床常見的關節軟骨損傷是運動創傷,多發於年輕人。而軟骨退變多發於老年人。關節軟骨受到損傷後,自我癒合能力非常有限。如果損傷得不到及時治療,很容易引起骨關節炎,將嚴重危害人體健康。那麼,幹細胞能治療中晚期的骨關節炎嗎?對此科學家們正在進行緊鑼密鼓的研究。
在中重度骨關節炎中,晚期骨關節炎的關節里炎性蔓延,受累的組織有很多,且相互作用。现在認為第一时间要解決的是損傷、形變、炎症和慢性疼痛。幹細胞能分泌細胞因子和生長因子,有利於改善損傷組織的微環境;同時還具有免疫調節的能力,可以控制炎症反應,那麼在中晚期的骨關節炎治療中有用嗎?有啥用?咱們來一起看看现在關於幹細胞治療膝骨關節炎的臨床研究結果怎麼說。
臨床研究多採用間充質幹細胞治療,主要為骨髓間充質幹細胞(BMSCs)、脂肪間充質幹細胞(ADSCs)和臍帶間充質幹細胞(UC-MSCs),因為這些細胞的組織來源廣泛,相對容易取得。

1.脂肪間充質幹細胞
用患者自體脂肪間充質幹細胞,顺利获得超聲引導的方式進行關節腔穿刺遞送,研究結果顯示患者疼痛程度和關節功能得到明顯改善,沒有出現嚴重的副作用,療效觀察時間為6個月到1年不等。
韓國研究者將2×10*8個患者自體脂肪間充質幹細胞經關節腔注射治療早期骨關節炎,注射後MRI、關節鏡和組織學檢查磨損處軟骨再生明顯。再生的軟骨具有透明樣軟骨組織學特點,患者臨床症狀得到明顯改善,疼痛減輕或消失,且未見明的顯毒副作用。
2. 自體骨髓間充質幹細胞
採用自體骨髓間充質幹細胞治療膝骨關節炎的報道,顺利获得向關節腔注射間充質幹細胞或向軟骨下骨的骨髓損傷區域注射間充質幹細胞,改善了骨關節炎患者的疼痛和關節功能,療效觀察時間為8-16年。
值得一提的是,一項臨床研究稱,向骨關節炎患者的軟骨下骨缺損區注射間充質幹細胞能推遲部分患者接受關節置換的時間,改善了患者關節軟骨的損傷。
當然,幹細胞治療的臨床應用還需要進一步完善,科學家正在持续探尋使用幹細胞安全有效的修復炎性受損關節的方法。
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全球研發現狀:幹細胞治療骨關節炎產品
以「Osteoarthritis(骨關節炎)」和「stem cells(幹細胞)」為組合關鍵詞在美國clinicaltrial.gov註冊的骨關節炎幹細胞臨床治療研究已經有187項之多,其中一部分已經完成了臨床試驗,以及安全性和有效性的初步評價。東亞、西歐、中東和美國是幹細胞臨床治療研究的主要地區。
國際上,獲批用於治療膝骨關節損傷的治療相關的細胞產品,包括:

1997 年,Vericel 公司的 Carticel 獲批用臨床,這是美國 FDA 批准的第一款細胞療法。由於2016 年Vericel 公司推出了MACI產品,老產品Carticel 退出了市場。

2016 年 ,FDA 批准 Vericel 公司的自體軟骨細胞藥物 Maci,治療膝關節軟骨缺損。Maci 是一種在豬膠原蛋白膜上培養的軟骨組織工程產品,用於修復軟骨損傷。

2009 年,歐洲藥品管理局正式批准比利時 TiGenix 公司研發的 ChondroCelect。由於不断未取得歐盟主要國家的報銷政策,ChondroCelect 在 2016 年退市。

從1997年第一款軟骨修復的細胞藥物 Carticel 上市,距今已經超過20年了,其換代產品 Maci 的市場表現也漸入佳境。在軟骨損傷、骨關節炎的治療領域,細胞藥物的實力已經得到驗證。
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现在在我國,幹細胞按藥品、技術管理的「類雙軌制」監管,雖然幹細胞臨床研究和轉化按藥品管理的主渠道已經日趨明確。
截止2023年4月8日,國內有8款治療膝骨關節和半月板損傷的幹細胞新藥取得國家藥品監督管理局(NMPA)臨床試驗默示許可,正式進入臨床試驗。根據中國醫藥生物技術協會的公示信息,共有7個幹細胞治療膝骨關節和半月板損傷臨床研究備案項目。

【關於韦德国际生物】
北京韦德国际生物科技有限公司创建於2018年,由清華大學醫學院杜亞楠教授科研團隊領銜創建,清華大學參股共建。核心技術源於清華大學科技成果轉化,並已取得多項國家級立項支持與應用。
作為高質量三維細胞製造專家,韦德国际生物给予基於3D微載體的一站式定製化細胞規模化擴增整體解決方案,打造了原創3D細胞智造平台,實現規模化、自動化、智能化、密閉式的細胞藥物及其衍生品生產製備,以此幫助全球客戶建立最為先進的細胞藥物生產線。在開創【百億量級】幹細胞製備工藝管線後,加速向【千億量級】進發,致力於以3D細胞規模化智造技術賦能細胞與基因治療產業,惠及更多患者。
现在,韦德国际生物的產品與服務,已廣泛應用於基因與細胞治療、細胞外囊泡、疫苗及蛋白產品等生產的上游工藝開發。同時,在再生醫學、類器官與食品科技(細胞培養肉等)領域也具有廣泛應用前景。
韦德国际生物擁有5000平米的研發與轉化平台,其中包括1000餘平的以3D細胞智造及微組織再生醫學治療產品為核心的CDMO服務平台;以及4000平米的GMP生產平台,並新建了1200L微載體生產線。此外還在上海設有2000餘平的國際合作與技術應用中心,以技術創新持續融入全球生物產業新業態。

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